印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員在開(kāi)發(fā)一種新的基因治療方法方面取得了重大突破，該方法可以恢復(fù)全長(zhǎng)肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白，這可能為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)患者帶來(lái)新的治療方法。
這項(xiàng)研究最近發(fā)表在《自然通訊》雜志上，證明了他們的新型基因治療技術(shù)在改善杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良小鼠模型的肌肉組織和整體力量方面的有效性。
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一種由DMD基因突變引起的遺傳性疾病，導(dǎo)致缺乏營(yíng)養(yǎng)不良蛋白。隨著時(shí)間的推移，這種缺乏會(huì)導(dǎo)致進(jìn)行性肌肉無(wú)力和肌肉組織的喪失?；加羞@種疾病的患者活動(dòng)能力受損，心臟和肺部出現(xiàn)問(wèn)題，并最終縮短預(yù)期壽命。
該研究的資深作者、美國(guó)印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科學(xué)教授Renzhi Han博士說(shuō):“目前針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的基因治療使用了一種被截?cái)嗟募I(yíng)養(yǎng)不良蛋白。不幸的是，這種選擇并不能完全保護(hù)肌肉，因?yàn)樗狈θL(zhǎng)肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的許多重要功能域。”
雖然美國(guó)食品和藥物管理局最近批準(zhǔn)了一種用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的微營(yíng)養(yǎng)不良蛋白基因療法，但Renzhi Han教授表示，治療結(jié)果不如預(yù)期的令人滿意。
基于他們使用腺相關(guān)病毒方法將超大治療基因送入細(xì)胞的經(jīng)驗(yàn)，韓和他在赫爾曼B威爾斯兒科研究中心的團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了一種三腺相關(guān)病毒載體系統(tǒng)，將一個(gè)完整版本的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白送入肌肉。
“我們優(yōu)化并測(cè)試了我們新的三載體系統(tǒng)，以確保它有效地產(chǎn)生和組裝全長(zhǎng)肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白，我們的數(shù)據(jù)證實(shí)，我們成功地恢復(fù)了DMD小鼠骨骼肌和心肌中的全長(zhǎng)肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白，從而顯著改善了它們的肌肉健康、力量和功能。”
Renzhi Han已經(jīng)為他的三腺相關(guān)病毒載體系統(tǒng)提交了臨時(shí)專利申請(qǐng)，并正在與IU創(chuàng)新和商業(yè)化辦公室合作，推動(dòng)這種治療方法走向市場(chǎng)。他還在尋求額外的資金，以便杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者能夠獲得有希望的新治療方案。
他說(shuō):“我相信，與現(xiàn)有的治療方法相比，這種新的基因治療方法為患者提供了顯著的優(yōu)勢(shì)，我渴望將其推向進(jìn)一步的臨床發(fā)展。”
（文章來(lái)源：www.ebiotrade.com/newsf/2024-7/20240725084201540.htm） | 
