泡沫與藥物混合已經(jīng)被用于治療靜脈曲張、痔瘡、皮膚傷口甚至脫發(fā)等疾病?，F(xiàn)在，弗雷德·哈奇癌癥中心的科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)，泡沫也可能被用作運(yùn)送昂貴基因療法的載體。
生物工程師Matthias Stephan博士和他的Fred Hutch團(tuán)隊(duì)在5月28日的《自然通訊》上發(fā)表了一篇文章，在實(shí)驗(yàn)室研究中，泡沫液體比標(biāo)準(zhǔn)液體配方在將基因治療成分轉(zhuǎn)移到細(xì)胞中效果更好。
“基因療法是醫(yī)學(xué)的新浪潮，但它們非常昂貴，而且很難制造，我們的基因治療泡沫首次表明，通過(guò)服用少量昂貴的基因治療藥物，通過(guò)將其嵌入主要由密集氣泡組成的溶液中來(lái)增加其體積，然后將其應(yīng)用于細(xì)胞，我們可以實(shí)現(xiàn)基因治療藥物向細(xì)胞的強(qiáng)效和安全轉(zhuǎn)移。”Stephan說(shuō)。
針對(duì)癌癥、傳染病、遺傳性疾病和其他疾病的基因療法正在開(kāi)發(fā)中，通過(guò)修復(fù)潛在的生物學(xué)原理，有望提供持久的治療。然而，他們也面臨著主要的障礙，包括將治療方法送到身體需要的部位，以及制造實(shí)驗(yàn)室修飾的病毒(稱為載體)的高成本，這種病毒將治療方法傳遞給患病細(xì)胞。泡沫可能是更簡(jiǎn)單、更便宜地提供基因治療的關(guān)鍵。
雖然這項(xiàng)研究還處于概念驗(yàn)證階段，但斯蒂芬認(rèn)為，基因治療泡沫可能是治療局限空間癌癥的一種解決方案，比如卵巢癌、胰腺癌和胃腸道癌癥，以及影響消化系統(tǒng)的自身免疫性疾病。
Stephan解釋說(shuō):“這種泡沫可以應(yīng)用于狹窄的空間，再次推動(dòng)患有疾病的身體組織，泡沫中的藥物可以附著在那些患病的細(xì)胞上。”“然后，當(dāng)氣泡破裂時(shí)，含有基因療法的液體就會(huì)流失。”
Stephan使用了其他材料，如納米顆粒和微型可植入海綿，將基因指令直接傳遞給細(xì)胞以對(duì)抗疾病。在尋找一種新的運(yùn)輸工具時(shí)，他受到剃須泡沫的啟發(fā)。
Stephan說(shuō):“泡沫主要是由稀薄的液體薄膜隔開(kāi)的氣泡，它已經(jīng)安全地用于醫(yī)藥和食品工業(yè)。”“我們還沒(méi)有看到泡沫與遺傳材料一起使用，我想知道它是否有助于解決基因治療的傳遞問(wèn)題。”
在實(shí)驗(yàn)室里
在一系列的實(shí)驗(yàn)室實(shí)驗(yàn)中，Stephan和他的團(tuán)隊(duì)研究了他們是否可以使用少量非常昂貴的基因治療載體，將它們與基因編輯材料和不同的發(fā)泡劑混合，然后將混合物應(yīng)用于細(xì)胞，看看細(xì)胞是否會(huì)接受基因編輯。
為了測(cè)試他們的方法，研究小組使用了另一種基于免疫的療法:COVID-19疫苗的mRNA，它通過(guò)向免疫系統(tǒng)展示病毒的生物代碼來(lái)教導(dǎo)免疫系統(tǒng)攻擊病毒。
研究團(tuán)隊(duì)制作了他們自己的COVID-19 mRNA疫苗溶液，并進(jìn)行了生物調(diào)整，使其一旦被輸送到細(xì)胞中就會(huì)發(fā)光。這樣，一旦實(shí)驗(yàn)室設(shè)計(jì)的基因治療產(chǎn)品被細(xì)胞吸收，研究小組就可以用顯微鏡看到它。
為了制造泡沫，研究小組確定了甲基纖維素，一種用于冰淇淋和其他產(chǎn)品的食品添加劑，創(chuàng)造了最好的泡沫，可以將基因治療產(chǎn)品轉(zhuǎn)移到細(xì)胞中，并停留在沉積的地方。
當(dāng)研究小組將泡沫與細(xì)胞混合時(shí)，泡沫大大促進(jìn)了基因轉(zhuǎn)移，并且優(yōu)于液體配方。然后，當(dāng)研究小組將少量泡沫注入小鼠腹腔時(shí)，基因療法在一天內(nèi)從泡沫轉(zhuǎn)移到目標(biāo)細(xì)胞上，沒(méi)有明顯的副作用。
走出實(shí)驗(yàn)室
這項(xiàng)技術(shù)要應(yīng)用于人類還需要很多年。Stephan希望吸引外部學(xué)術(shù)界和工業(yè)界的合作者來(lái)進(jìn)一步發(fā)展這種方法。
Stephan說(shuō):“我的工作目標(biāo)是讓現(xiàn)代藥物更好地為世界各地的人們服務(wù)。”“我相信，我們未來(lái)的醫(yī)學(xué)突破將源于我們對(duì)疾病生物學(xué)的深刻理解，以及我們?cè)谝庀氩坏降牡胤秸业絼?chuàng)新解決方案的能力。”
(文章來(lái)源:www.ebiotrade.com/newsf/2024-5/20240530124925525.htm) | 
